Bien que l’activité de la Commission de la Transparence (droit commun et accès précoce) demeure globalement stable, cette apparente continuité s’accompagne de plusieurs évolutions notables en 2025. Elles concernent notamment l’accès précoce (AP), les phases contradictoires et les délais, et devront être suivies en 2026 afin de confirmer leur inscription dans la durée.

Évaluation en droit commun : stabilité apparente, premiers signaux d’évolution

En 2025, l’activité d’évaluation en droit commun (primo-indications et extensions d’indication) reste globalement stable, avec 127 avis rendus et une répartition par aire thérapeutique inchangée. L’oncologie demeure prédominante (environ 35 % des avis, tumeurs solides et onco-hématologie confondues), devant les maladies infectieuses et la neurologie. Par ailleurs, un quart des avis concernent des maladies rares.

S’agissant du SMR, les niveaux attribués restent globalement en ligne avec les années précédentes. Le SMR important demeure largement majoritaire (67 % en 2025), malgré un léger recul par rapport au pic observé en 2022 (75 %). Le SMR modéré représente 13 % des avis, tandis que les refus de remboursement (SMR insuffisant) progressent légèrement, atteignant 10 % (vs 8 % en 2024).

Les premières données sur 2026, encore partielles, invitent toutefois à la prudence. Sur moins de 40 avis disponibles à fin avril, la part de SMR importants recule à 49 %, tandis que les SMR modérés progressent à 31 %. Un signal précoce, qui devra être confirmé à l’échelle de l’année.

Concernant l’ASMR, l’ASMR V est toujours majoritaire (50 % en 2025), en légère baisse par rapport à 2024 (57 %), au profit des ASMR IV, en progression (33 % vs 27 %). La reconnaissance de l’innovation (ASMR I à III) augmente modestement (18 % vs 16 %). À noter que près de la moitié des ASMR III attribuées en 2025 concernent l’oncologie tumeurs solides et l’onco-hématologie.

Auditions : un levier en perte d’impact ?

En 2025, 28 % des dossiers ont donné lieu à une audition, une proportion globalement stable par rapport à 2024 (30 %). En revanche, l’évolution la plus marquante concerne les modifications post-audition, en nette diminution. Le taux de modification du SMR après audition chute ainsi de 48 % en 2024 à 8 % en 2025 ; pour l’ASMR, il recule de 35 % à 20 %.

Ces éléments suggèrent une capacité moindre des auditions à infléchir la position initiale de la Commission, qui semble désormais plus difficile à faire évoluer. Une tendance qui devra être suivie en 2026 pour confirmer son caractère durable.

Accès précoce : un durcissement tiré par le pré-AMM

En 2025, le taux de refus des accès précoces, tous dispositifs confondus (AP1 et AP2), s’établit autour de 50 %. S’il apparaît globalement stable par rapport à 2024, il s’inscrit en nette hausse depuis 2022 (18 %).

Derrière cette apparente stabilité par rapport à 2024, une dynamique contrastée se dessine. Le durcissement se concentre en effet sur les accès précoces pré-AMM (AP1), pour lesquels le taux de refus progresse fortement, passant de 50 % en 2024 à 70 % en 2025, contre seulement 15 % en 2022.

Cette évolution s’accompagne également d’un net recul du nombre de demandes d’AP1 : 28 en 2024 contre seulement 10 en 2025. Cette baisse suggère une forme d’auto-censure des laboratoires, qui ajustent leur stratégie face à un niveau de refus devenu particulièrement élevé.

Les motifs de refus (AP1 et AP2 confondus) apparaissent désormais clairement structurés. Le principal, systématiquement retenu par la Commission en 2025, est l’absence de présomption d’innovation. Viennent ensuite le caractère différable du traitement et l’existence de thérapeutiques appropriées. À l’inverse, la gravité de la maladie ainsi que la présomption d’efficacité et de sécurité ne sont jamais retenues comme motifs de refus.

L'accès précoce comme marqueur prédictif dans les deux sens

Au-delà des taux de refus d'AP, l’analyse des trajectoires de droit commun post accès précoce met en évidence un effet prédictif particulièrement structurant.

Ainsi, parmi les produits ayant essuyé un refus d’accès précoce, 47 % obtiennent ensuite un SMR insuffisant en droit commun, contre seulement 10 % dans l’ensemble des avis rendus en 2025. À l’inverse, seuls 21 % atteignent un SMR important. La distribution des ASMR est également moins favorable, avec une majorité d’ASMR V (60 % vs 50 % sur l’ensemble des avis). Un refus d’AP constitue ainsi un indicateur robuste d’une évaluation ultérieure moins favorable.

À l’inverse, l’obtention d’un accès précoce reste fortement corrélée à une meilleure reconnaissance de l’innovation. Ainsi, parmi les produits ayant bénéficié d’un AP, 40 % des indications avec AP pré AMM et 57 % des indications avec AP post AMM obtiennent une ASMR I à III, contre seulement 7 % pour les indications évaluées sans accès précoce préalable.

Cette corrélation s’est même renforcée par rapport à 2024 (36 % d’ASMR I à III après AP1 et 30 % après AP2), confirmant que l’accès précoce constitue un marqueur avancé du positionnement futur en droit commun.

Des délais d'accès qui continuent de s’allonger

En 2025, les délais d’évaluation par la Commission de la Transparence poursuivent leur allongement, avec une hausse d’environ 20 jours (soit près de +15 %), pour atteindre désormais près de six mois en moyenne.

Les délais d’inscription au remboursement (post avis de la CT) s’inscrivent dans la même tendance. Entre 2024 et 2025, ils passent de 278 à 415 jours pour les produits de ville, et de 392 à 531 jours pour les spécialités inscrites sur la liste en sus, soit près d’un an et demi.

L’analyse des seules primo indications inscrites en 2025 met en évidence des négociations plus longues pour les produits ayant bénéficié d’un accès précoce. Les délais apparaissent en moyenne environ deux fois supérieurs pour les produits de ville, et encore davantage pour les spécialités de la liste en sus. Ces résultats doivent toutefois être interprétés avec prudence, compte tenu de la taille limitée des échantillons analysés. Par ailleurs, les produits bénéficiant d’un accès précoce restent accessibles aux patients pendant toute la durée des négociations. Il n’y a donc pas de perte de chance pour les patients et c’est d’ailleurs tout l’enjeu de ce dispositif.

Ce qu'il faut retenir

L’année 2025 s’inscrit dans une apparente stabilité de l’activité de la Commission de la Transparence, tant en volume qu’en niveaux d’évaluation, mais révèle plusieurs évolutions significatives.

L’accès précoce se durcit nettement, en particulier en pré AMM, tout en s’affirmant comme un marqueur prédictif du positionnement futur de la Commission. Parallèlement, les auditions semblent perdre en capacité à infléchir les avis initiaux.

Enfin, les délais d’accès au marché continuent de s’allonger, dans un contexte où l’accès précoce demeure un levier clé pour éviter la perte de chance pour les patients.

L’année 2026 permettra d’apprécier la confirmation et l’ampleur de ces évolutions, ainsi que leur impact sur les stratégies d’accès au marché.